加快新药上市的临床研究及申报策略

　　临床研究一体化顶层设计

　　根据药物研发全流程关键节点，新药临床研究一体化顶层设计需要从以下几方面考虑：

　　一是临床研究前整体规划，该环节很大程度上决定了临床研究策略；二是各环节的衔接，包括临床前研究与临床研究的衔接、临床各期试验之间的衔接；三是各个学科和专业间的协调沟通；四是管理制度的稳健和规范性；五是团队人员的高效执行力等。

　　临床研究运营管控

　　临床研究运营管控是保证顶层设计落地的手段。

　　临床试验从开题、合作方筛选、审查、启动入组至最后提交注册申报资料，共分为19个一级环节，67个二级环节，134个三级执行环节。要实现优质高效管理，需要制定详细的项目计划，并按照流程划分不同计划等级。

　　临床研究运营管控的三要素为进度、成本和质量，进度指的是临床试验从开始到最终获批完成的进展；成本指的是投入的费用和资源；质量指的是完成的结果符合科学、、规范和申报要求的程度。三者既相互独立又紧密联系，需要做好平衡，并根据不同阶段进行调整。

　　进度管控 开展临床试验的前提是完成遗传办申报、拿到遗传办批件。当前，遗传办申报工作主要依据的是《人类遗传资源管理条例》。国内创新药临床试验通常会涉及“采集审批”“国际合作审批/备案”“信息对外提供或开放使用备案”，关注的内容分别表现在临床试验人数是否超过500、合作方是否涉及外资、临床试验产生信息是否出境等。从项目立项、方案设计到临床试验具体实施，整个流程都应考虑遗传资源方面的内容。

　　成本管控 常规成本管控一般经历资源分配计划、费用初步估算、成本预算、成本控制等环节。成本控制的关键是做好成本预算，提前了解资源、规划资源和实现最佳分配资源。

　　质量管控 质量管控的目标是保护受试者权益，要遵循和法律法规要求，获得真实、规范、完整的临床试验数据。应建立相应的制度和体系，并对相应制度、体系、试验相关内容进行培训。此外，还应做好风险管理，包括风险的识别、预防及纠正，并制定快速反应和处理机制。

　　申报上市

　　我国注册政策和申报通道的持续完善，体现了对新药研发的支持和鼓励。目前，在加快新药申报上市方面，主要有以下支持制度：

　　一是会议制度，包括Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ类会议。Ⅰ类会议是指药物临床试验过程中遇到重大安全性问题，以及突破性治疗药物研发过程中遇到重大技术问题时召开的会议。Ⅱ类会议是指在药物研发关键阶段召开的会议，主要包括新药临床试验申请前会议；新药Ⅱ期临床试验结束/Ⅲ期临床试验启动前会议；新药上市申请前会议；风险评估和控制会议等。Ⅲ类会议是除Ⅰ类和Ⅱ类会议之外的其他会议。二是4个程序，包括突破性治疗药物程序、附条件批准程序、优先审评审批程序及特别审批程序。（新领先药讯供稿）